撰文/ 孫世昌 生醫資深顧問 2019/07/26
如上一篇文章所提，為支持美國境內各種以細胞為基礎(Cell-Based)之重要治療產品之開發，並實現該國政府於其「全方位再生醫學發展政策架構」所承諾將實現之目標，「美國食品藥物管理局」(U.S. Food and Drug Administration，簡稱FDA)於今(2019)年2月中旬，發布了兩項最終版指引文件，而本篇文章，將續就「供嚴重疾病使用之再生醫學療法 之加速審查方案」此項指引文件內容，為有興趣業者作重點說明。
依據FDA先前對外所作說明，其公布此項指引文件目的，主要是為開發供嚴重疾病使用之「再生醫學新興療法」(Regenerative Medicine Advanced Therapy 以下簡稱RMAT)之業者，就其針對RMAT所創設之加速審查途徑規定、於產品臨床開發過程中FDA方面建議應考量之因素、及廠商與FDA下之「生物製劑評估與研究中心」(Center for Biologics Evaluation and Research，簡稱CBER)審查人員於產品開發早期互動機制等部分提供相關說明。現整理如下：
適用範圍
- 此項指引文件中所描述之加速方案，
係為促進擬供治療罹患屬於「未被滿足之醫療需求(Unmet Medical Need)」之嚴重疾病之病患使用之再生醫學療法之開發與上市審查。 - 依文件內容，除「公共衛生服務法」(Public Health Service Act，簡稱PHS Act) (42 U.S.C. 264)及「美國聯邦法規」(Code of Federal Regulations，簡稱CFR)第21篇第1271部分(21 CFR Part 1271)所規定之產品外，此項指引文件就可符合FD&C Act Section 506(g)(8)規定中所定義之再生醫學療法，包括：細胞治療(Cell Therapies)、治療性組織工程產品(Therapeutic Tissue Engineering Products)、人體細胞與組織產品(Human Cell and Tissue Products)、及任何使用此類療法或產品之組合式產品(Combination Products)有適用空間。
- 在以FDA對Section 506(g)條文之解釋為基礎前提下，就人類基因治療，包括：基因改造細胞(可對細胞或組織產生持續性影響)、異種細胞產品等，或可能可符合再生醫學療法之定義。
- 此外，若某項「組合式產品」(例如：生物製劑-醫療器材、生物製劑-藥品、或生物製劑-/醫療器材-藥品)，其產品之生物性組成部份，如為一種再生醫學療法，且其對該產品預期功效於整體上提供最多貢獻時(例如：該組合式產品之主要作用模式，係經由生物性產品組成部分傳達或表現)，亦有可能獲得RMAT指定。